Axit Levomefolic (INN) là chất chuyển hóa của axit folic (Vitamin B9) và nó là một dạng hoạt động chủ yếu của folate có trong thực phẩm và trong tuần hoàn máu, chiếm 98% folate trong huyết tương người [A19276]. Nó được vận chuyển qua các màng bao gồm hàng rào máu não vào các mô khác nhau, nơi nó đóng vai trò thiết yếu trong quá trình tổng hợp DNA, chu trình cystein và điều hòa homocysteine, nơi nó methyl hóa homocysteine và tạo thành methionine và tetrahydrofolate (THF). Levomeoliate được phê duyệt là phụ gia thực phẩm và được chỉ định là hợp chất GRAS (thường được coi là an toàn) [L773]. Nó có sẵn trên thị trường dưới dạng tinh thể của muối canxi (Metafolin (R)), có tính ổn định cần thiết để sử dụng như một chất bổ sung [A19276]. Bổ sung axit levomefolic là mong muốn hơn axit folic do giảm khả năng che giấu các triệu chứng thiếu vitamin B12.

Sagopilone đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị u ác tính, ung thư biểu mô, bệnh thần kinh trung ương, ung thư vú và ung thư vú, trong số những người khác. Nó được gọi là epothilone tổng hợp hoàn toàn và là hợp chất đầu tiên như vậy được phát triển lâm sàng để chống lại một số dạng ung thư. Epothilones là các macrolide vòng 16 thành viên có hoạt tính kháng vi trùng có chung cơ chế hoạt động với các taxan nhưng đã chứng minh hoạt động chống đông máu mạnh ở một số dòng tế bào khối u đa kháng và paclitaxel khác nhau in vitro và in vivo.

PF-00217830 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị tâm thần phân liệt.

Ly377604 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh béo phì.

LC16m8 là vắc-xin bệnh đậu mùa suy yếu thế hệ tiếp theo được thiết kế để có hồ sơ an toàn tốt hơn, nhưng hiệu quả tương đương, so với vắc-xin đậu mùa thông thường. Đây là loại vắc-xin suy yếu duy nhất được cấp phép sử dụng ở người để ngăn ngừa nhiễm đậu mùa.

Otamixaban là một chất ức chế yếu tố trực tiếp yếu tố Xa (FXa) mới lạ. Nó hiện đang được phát triển bởi công ty dược phẩm Sanofi-Aventis của Pháp để điều trị hội chứng mạch vành cấp tính.

Parisiran là loại RNA can thiệp ngắn đầu tiên trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh đa dây thần kinh do bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin [L4220]. Nó được bán trên thị trường với tên Onpattro, được bào chế dưới dạng patisiran trong một phong bì liposome để cung cấp tốt hơn cho gan, nơi transthyretin được sản xuất. Sự chấp thuận cho Onpattro đã được cấp cho Alnylam Enterprises, Inc. vào tháng 8 năm 2018. Onpattro đã được cấp Fast Track, Đánh giá ưu tiên và Trị liệu đột phá và chỉ định Thuốc mồ côi.

Clofedanol là một thuốc giảm ho hoạt động tập trung có sẵn ở Canada dưới tên thương mại Ulone. Nó không có sẵn ở Hoa Kỳ.

Cannabidivarin, còn được gọi là cannabidivarol hoặc CBDV, là một cannabinoid không hoạt động tâm thần được tìm thấy trong [DB14009]. Đây là một trong hơn 100 cần sa được xác định từ cây Cần sa có thể điều chỉnh hoạt động sinh lý của cần sa, hoặc cần sa [A32584]. So với tương đồng của nó, [DB09061], CBDV được rút ngắn bởi hai nhóm methyl (CH2) trên chuỗi bên của nó. Đáng chú ý, cả [DB09061] và CBDV đã chứng minh hoạt động chống co giật trong mô hình động vật và người và đang chứng minh kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn [A33327, A31560, A33328, A33329]. Các cannabinoids khác với một số bằng chứng về hoạt động chống động kinh bao gồm [DB11755] (THCV) và axit Δ9-tetrahydrocannabinolic. Trong khi các thành phần chính của cần sa, CBD và THC, đã được chứng minh là điều chỉnh nhiều tác dụng sinh lý của chúng thông qua việc gắn với các thụ thể cannabinoid-1 (CB1R) và cannabinoid-2 (CB2R), cannabinoid điều tra không liên quan đến hai thụ thể endocannabinoid này. Hoạt tính chống động kinh của CBD và CBDV được cho là được điều biến bởi tác động của chúng đối với phân nhóm kênh cation tiềm năng thụ thể tạm thời V thành viên 1 (TRPV1), còn được gọi là thụ thể capsaicin, là thành viên của một nhóm lớn các kênh ion. có liên quan đến sự khởi phát và tiến triển của một số loại động kinh. CBD và CBDV đã được chứng minh là kích hoạt phụ thuộc vào liều và sau đó giải mẫn cảm TRPV1 cũng như các kênh TRPV2 và TRPA1 [A31560, A33334, A32976]. Giải mẫn cảm với các kênh ion này là một cơ chế tiềm năng trong đó các phân tử này gây ra giảm khả năng gây suy giảm tế bào thần kinh góp phần vào hoạt động động kinh và co giật. CBDV cũng đã được chứng minh là ức chế hoạt động của diacylglycerol (DAG) lipase-α, enzyme chính chịu trách nhiệm tổng hợp endocannabinoid, 2-arachidonoylglycerol (2-AG) [A33296, A33347]. Tuy nhiên, ý nghĩa lâm sàng của điều này là không rõ ràng, vì tương tác này chưa được chứng minh là ảnh hưởng đến hoạt động chống co giật của CBDV. Cannabidivarin đang được GW Dược phát triển tích cực như là hợp chất thử nghiệm GWP42006 vì nó đã "cho thấy khả năng điều trị động kinh trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh động kinh với tác dụng phụ ít hơn đáng kể so với các thuốc chống động kinh hiện đang được phê duyệt" [L2950]. Thật không may, kể từ tháng 2 năm 2018, công ty dược phẩm GW đã thông báo rằng nghiên cứu kiểm soát giả dược giai đoạn 2a của họ đối với bệnh động kinh khu trú không đạt đến điểm cuối chính. Tuy nhiên, họ sẽ tiếp tục nghiên cứu việc sử dụng nó trong bệnh động kinh, và đang mở rộng các nghiên cứu của họ để đưa vào sử dụng tiềm năng của nó trong Rối loạn phổ tự kỷ, hội chứng Rett và Fragile X trong số những người khác [L2949]. Vào tháng 10 năm 2017, CBDV đã được Cơ quan y tế châu Âu cấp cho chỉ định mồ côi để sử dụng trong Hội chứng Rett [L2952] và một lần nữa vào tháng 2 năm 2018 để điều trị Hội chứng Fragile X [L2951].

Mimopezil là một chất ức chế acetylcholinesterase (AChE) đã chứng minh tiềm năng sử dụng trong điều trị bệnh Alzheimer. Mimopezil là một loại thuốc pro được hấp thu nhanh chóng và chuyển thành huperzine A.

Moxidectin là một endectocide mạnh, phổ rộng (antiparaitic có hoạt tính chống ký sinh trùng endo- và ecto) với hoạt động chống lại tuyến trùng, côn trùng và acari. Nó lần đầu tiên được sử dụng trên gia súc sau đó là sử dụng được chấp thuận ở động vật nói chung. Nó là một dẫn xuất methoxine bán tổng hợp của nemadectin, là một loại pentacyclic lactone 16 thành viên thuộc nhóm milbemycin. Moxide được phát triển bởi Thuốc phát triển cho sức khỏe toàn cầu và được FDA phê duyệt vào ngày 13 tháng 6 năm 2018. [L2970]

Phấn hoa của Allenrolfeaernidentalis là phấn hoa của cây Allenrolfeaernidentalis. Phấn hoa Allenrolfeaernidentalis chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.